Phát triển thành công tế bào kháng vi rút HIV

Vi rút HIV có khả năng đột nhập và loại bỏ các tế bào T, dần phát triển thành AIDS và phá hủy hệ thống miễn dịch. Chúng thâm nhập vào các tế bào T bằng CXR4 và CCR5, 2 loại gen vốn rất dễ tiếp nhận vi rút. Các loại thuốc chống HIV đều nhắm vào 2 gen thụ thể này. Tuy nhiên, nếu các gen này có thể được sửa đổi làm chúng miễn nhiễm với HIV, bệnh nhân sẽ không cần điều trị bằng thuốc nữa.

Nghiên cứu mới bởi các nhà nghiên cứu từ Trường Đại học Y Stanford mô tả việc sử dụng “kéo phân tử” để cắt và dán các gen kháng HIV vào trong tế bào T.
Giáo sư Matthew Porteus tại Đại học Stanford đồng thời là trưởng dự án cho biết: “Chúng tôi vô hiệu một thụ thể mà vi rút HIV sử dụng để thâm nhập, và thêm gen để kháng HIV, từ đó có được nhiều lớp bảo vệ vi rút HIV chồng lên nhau.”

Liệu pháp gen này có thể thay thế thuốc điều trị. Nghiên cứu hiện được thực hiện trong phòng thí nghiệm, vẫn cần thử nghiệm lâm sàng để xem liệu điều trị thực tế có đúng như lý thuyết không.

Tiến sĩ Sara Sawyer tại Đại học Texas-Austin và là đồng tác giả của nghiên cứu cho biết: “Cung cấp cho người bệnh tế bào kháng T sẽ không chữa khỏi bệnh, nhưng, nó sẽ giúp tránh sự hủy hoại hệ thống miễn dịch mà thường sẽ dẫn đến bệnh AIDS.”

Loại bỏ việc điều trị bằng hàng tá thuốc

AIDS là một loại virus khó điều trị bởi nó liên tục biến đổi, buộc bệnh nhân sử dụng rất nhiều loại thuốc – hoặc liệu pháp kháng retrovirus (HAART). Nghiên cứu này sẽ giúp tránh vấn đề này bằng cách làm chệch hướng vi rút HIV trên nhiều mặt.

Các nhà khoa học Stanford sử dụng enzyme nuclease để xác định phần gen không hư hại của CCR5. Từ đó hình thành những khoảng trống, ‘xếp chồng’ vào đó 3 loại gen kháng HIV. Tổng hợp 3 loại gen miễn dịch giúp bảo vệ tế bảo khỏi HIV qua cả 2 thụ thể CXCR4 và CCR5.

Qua các phép thử, các nhà khoa học thấy rằng loại gen được thêm 3 lớp miễn dịch này cho kết quả tích cực nhất trong việc kháng vi rút HIV từ trước đến nay.

Một bước tiến trong liệu pháp gen.

Kết quả nghiên cứu này là một bước tiến mới khi áp dụng liệu pháp gen trong điều trị HIV. Một mặt trái của phương pháp này là có thể các enzyme nuclease có thể gây ra sự lệch hướng các tế bào và gây ung thư. Đôi khi các tế bào không chịu được quá trình thay đổi gen. Porteus nói: “Có thể các tế bào sẽ không thích nghi với những protein này, do đó chúng sẽ không phát triển.”

Tuy nhiên, ông cho rằng những vấn đề này sẽ được khắc phụ về mặt kỹ thuật trong tương lai. Bước tiếp theo sẽ là lấy tế bào T từ bệnh nhân AIDS và thử nghiệm trên động vật. Các tác giả hy vọng rằng thử nghiệm lâm sàng trên con người sẽ bắt đầu trong vòng 3-5 năm tới.

Dù kỹ thuật mới này đòi hỏi nguồn nhân lực và có sự khác biệt trên từng cá thể nhưng những bệnh nhân dương tính HIV có thể được cứu chữa và thoát khỏi quá trình điều trị vất vả bằng thuốc suốt đời.

Hải Đăng/ Theo: MNT